NEMO SUD Messina: arriva il farmaco per le persone affette da l’atrofia muscolare spinale

L'equipe del NEMO SUD Messina (in basso a destra il Prof. Giuseppe Vita)

Il NEMO SUD di Messina, diretto dal prof. Giuseppe Vita, è uno dei 5 centri italiani di cura selezionati per l'accesso al "Nusinersen/Spinraza". Si tratta di un farmaco per la cura della "SMA", ossia l’atrofia muscolare spinale, una patologia genetica caratterizzata da un deficit della proteina “survival motor neuron”, deputata alla sopravvivenza dei motoneuroni, cellule che conducono l’impulso nervoso ai muscoli. Ciò causa la progressiva morte dei motoneuroni e quindi importanti difficoltà motorie e respiratorie. La SMA di tipo I è la forma più crudele di questa malattia. Può essere diagnosticata già nei primi sei mesi di vita di un bambino le cui capacità motorie sono fortemente compromesse. Il bimbo SMA I non riesce a stare seduto autonomamente e sin dai primi anni di vita avrà anche grandi complicanze respiratorie.

Il Nusinersen/Spinraza è una molecola composta da oligonucleotidi antisenso che, agendo a livello dell’RNA messaggero, produce un aumento dei livelli di proteina ”survival motor neuron” matura e pienamente funzionante.

L’UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari con il Centro Clinico NEMO SUD è stato, come già detto, uno dei cinque centri italiani selezionati con la Dott.ssa Sonia Messina, ricercatrice dell'Università degli studi e coordinatrice della ricerca del Centro Clinico NEMO, nel ruolo di Investigatore Principale. L’azienda farmaceutica che produce il farmaco ha aperto un programma esteso di accesso al farmaco (EAP) presso gli stessi centri coinvolti nelle precedenti sperimentazioni.

Si è resa, pertanto, necessaria l’organizzazione di un team che ha coinvolto varie Unità Operative del AOU Policlinico di Messina ed in particolare oltre l’UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari, il Centro Clinico NEMO SUD, diretto dal dottor Lunetta, UOS Terapia Intensiva Pediatrica (TIP), diretta dalla professoressa Gitto, l’UOC di Anestesia e Rianimazione con terapia intensiva, diretta dal professor David. Il lavoro del team è già iniziato, con risultati entusiasmanti e frutto delle professionalità coinvolte, non ultima l’Associazione Famiglie SMA onlus che in sinergia con ASAMSI ha supportato e fortemente voluto quanto realizzato.

Questo programma dà la possibilità ai pazienti di assumere il farmaco prima della sua possibile approvazione e commercializzazione. Il farmaco viene infatti fornito gratuitamente dall’azienda produttrice a tutti i bambini italiani affetti da SMA di tipo I mediante la procedura “per uso compassionevole” e somministrato per un periodo di due anni.